Nanopharmaceutical and Regulatory Science (McNeil)

Die Gruppe Nanopharmaceutical & Regulatory Science (NPRS) erforscht wichtige Themen im Bereich der Nanopharmazeutika und der damit verbundenen regulatorischen Aspekte und Herausforderungen. Wir entwickeln und charakterisieren neuartige Formulierungen auf Nanobasis mit dem Ziel, den therapeutischen Index von pharmazeutischen Wirkstoffen zu verbessern. In Zusammenarbeit mit anderen Forschungseinrichtungen identifizieren und untersuchen wir kritische Qualitätsmerkmale von Nanopharmazeutika und Nanosimilars, wie z.B. Wirkmechanismen, Sicherheit und praktische Anwendungsfragen. Wir arbeiten auch mit der pharmazeutischen Industrie und den Zulassungsbehörden zusammen, um wissenschaftlich fundierte Richtlinien für die sichere und korrekte Verwendung von Nanopharmazeutika und Nanosimilars zu erstellen.

Unser Team widmet sich der Entwicklung sicherer und wirksamer Therapien für lysosomale Speicherkrankheiten, eine Gruppe schwerer Stoffwechselstörungen, die durch Mutationen in lysosomalen Hydrolasen verursacht werden und zu schweren körperlichen oder kognitiven Beeinträchtigungen führen können. Die derzeitige Standardtherapie besteht darin, die funktionsgestörten Enzyme durch rekombinante Versionen mittels Blutinfusionen zu ersetzen. Immunreaktionen können jedoch zur Neutralisierung dieser therapeutischen Enzyme führen und die Wirksamkeit der Behandlung stark beeinträchtigen.

Wir glauben, dass die Einbindung von Arzneimitteln in Nanoformulierungen das Potenzial hat, die bei den derzeitigen Therapien auftretenden unerwünschten Immunreaktionen zu verringern. Daher konzentrieren wir unsere Forschung auf die Entwicklung neuartiger Strategien für die Verkapselung lysosomaler Enzyme in lipidbasierten Nanoformulierungen und verwenden kohlenhydratbasierte Targeting-Strategien, um die spezifische Partikelaufnahme zu erhöhen und die pharmakokinetischen Eigenschaften unserer Nanoformulierungen zu verbessern. Die Ergebnisse dieses Projekts werden dazu beitragen, neuartige Formulierungen zu entwickeln und die unerwünschte Verteilung der Enzyme sowie die nachteiligen Immunreaktionen zu überwinden, die bei den derzeitigen Therapien auftreten.

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The goal of Regulatory Science is to support regulatory decision-making based on a scientific understanding of the benefits and risks associated with a product. Regulatory Science can be viewed as an important bridge for product development, connecting regulators who establish regulations, applicants who must comply with them, and the scientific community that researches relevant areas. In the Nanopharmaceutical & Regulatory Science (NPRS) group, we conduct research focused on gaining a deeper understanding of nanotechnology in the regulatory context to inform decision-making.

Our work

Recently, we have directed our attention to the use of composite nanoparticles as active ingredients in medicinal products. Nanomedicines are unique in that all components of the nanoparticle play a role in the efficacy and safety profiles of the final drug product. We are studying how the classification of individual components of a drug product impacts regulatory data requirements and regulatory dossier structure.

Our research is dedicated to advancing the development of the new generation of enzyme replacement therapy for lysosomal storage diseases. To achieve this goal, we are using cutting-edge approaches, such as encapsulating lysosomal enzymes into lipid-based nanoformulations and utilizing carbohydrate-based targeting strategies to enhance specific particle uptake. Through these techniques, we aim to create formulations with improved pharmacokinetic properties and reduced adverse immune reactions compared to current therapies. Our team believes that these novel formulations have the potential to overcome the limitations of current therapies, such as undesired enzyme distribution and immune responses, and offer a more effective treatment option for patients suffering from lysosomal storage diseases.